medicina

Se un farmaco costa un milione di euro

In Frontiere by Marco MagriniLeave a Comment

E se potessimo correggere i geni? Se riuscissimo a sradicare malattie terribili, sin qui scritte in maniera indelebile nel Dna dei più sfortunati?

La promessa delle terapie genetiche, già sperimentate con insuccesso una decina di anni fa, potrebbe essere presto mantenuta. Nuove tecnologie stanno rendendo possibile il sogno – un tempo fantascientifico – di correggere il cromosoma di un individuo, al fine di colpire o prevenire una patologia incurabile. Non più con un farmaco tradizionale, o con la chirurgia, ma inoculando un nuovo gene “corretto”, magari trasportandolo a bordo di un virus.

La Bristol Mayers Squibb, una delle dodici grandi imprese farmaceutiche mondiali, ha appena rilevato il 5% di UniQure, l’azienda olandese che ha sviluppato l’unico prodotto di terapia genetica sul mercato, autorizzato dall’Emea europea (ma non ancora dalla Fda americana). Si chiama Glybera, dovrebbe arrivare sul mercato quest’anno e serve a trattare una rara malattia (l’insufficienza dell’enzima lipasi).  Al sorprendente prezzo di 53mila euro a fiala, la cura completa, che ne richiede ventuno, costerà un milione e 113mila euro. In borsa, le azioni di UniQure (che su questo farmaco collabora con la Chiesi Farmaceutici di Parma) sono salite del 55% dopo l’annuncio dell’accordo.

Se è per questo, tutte le startup quotate che si occupano di terapia genetica hanno registrato sensibili incrementi di prezzo negli ultimi mesi: piccole aziende come Celladon, Spark Therapeutics, BioMarin e Avalanche Biotechnologies, nonostante il bilancio in profondo rosso, sembrano promettere l’imminente arrivo della prossima èra d’oro della biotecnologia.

I rischi connessi all’uso di un virus per trasportare i geni fino al nucleo delle cellule da “correggere”, sono ben noti: una decina di anni fa, quella tecnica aveva procurato la morte di alcuni pazienti in sperimentazione clinica. Molti ostacoli sono già stati superati, ma l’altra novità di questi giorni è che un gruppo di ricercatori dell’Istituto di biotecnologia e biomedicina dell’Università di Barcellona, è riuscito a creare un virus artificiale capace di raggiungere il nucleo di una cellula, senza portare con sé il minimo rischio biologico. Una soluzione in più per far decollare le applicazioni di terapia genetica.

E questa non è l’unica tecnologia promettente. Da un paio di anni, i ricercatori usano  i Crispr (clustered regularly interspaced short palindromic repeats, pronunciato in inglese “crisper”), brevi ripetizioni di basi azotate del Dna, contrassegnate da spazi nel codice genetico, al fine di correggere i singoli geni difettosi. Se paragoniamo le basi del Dna alle lettere A, C, G e T dell’alfabeto, i geni possono essere equiparati a delle frasi. Seguendo questa analogia, la tecnologia Crispr può essere considerata come un word processor dove, aggiungendo “lettere”, togliendole, o riposizionandole, si possono  modificare difetti nel cromosoma di un individuo.

In America il presidente Obama ha lanciato, in occasione del suo ultimo discorso sullo Stato dell’Unione, la Precision Medicine Initiative, un programma federale da 215 milioni di dollari, per incoraggiare lo sviluppo di cure personalizzate, su misura per ogni individuo. A questo fine, la terapia genetica – sia utilizzando i virus che i Crispr – è ovviamente lo scenario più promettente, anche se non l’unico.

La prospettiva è chiara: curare forme di cancro sin qui inattaccabili, o malattie genetiche come l’anemia falciforme e certi casi di cecità, laddove la farmaceutica tradizionale non riesce a farlo. Ovviamente, l’impresa porta con sé le incertezze tipiche della ricerca scientifica. Ma i primi risultati potrebbero non tardare.

In un’intervista alla Cnbc, Phil Nadeau, analista della Cowen and Company, ha detto che nei prossimi due anni la Fda approverà la commercializzazione dei primi farmaci di terapia genetica, i quali arriveranno presto a fatturare un miliardo di dollari.

Beh, se il prezzo è di 1,1 milioni di euro per curare un paziente – sempre ammesso di trovare pazienti o sistemi sanitari nazionali capace di spendere – non sembra un traguardo poi così lontano.

 

Pubblicato il 12.4.15 su Eureka, un blog de L’Espresso

 

 

 

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